日本のゴーシェ病患者は、世界と比較してもⅠ型約50％、Ⅱ型、Ⅲ型あわせて約50％と神経型の占める割合が多いのが特長です。日本のⅡ型、Ⅲ型のゴーシェ病患者の60％が5歳未満で発症いたします。子どもが言葉を話しだす前に、その声も聞けることなく、気管切開手術、人工呼吸器を余儀なくされる親の気持ちを想像してください。美味しい物を食べる前に胃瘻手術を余儀なくされる子どもの気持ちを想像してください。病院から退院も出来ず、家族と離れて生活する子ども、日々、死と隣り合わせにいるゴーシェの子ども、薬の開発もなく無念にも幼くして亡くなったゴーシェの子どもが日本にはたくさんおります。そして、Ⅲ型の神経症状の少ない子どもの患者でも、成長する過程で常に「今の生活がいつか送れなくなるのでは…」と、不安と葛藤の中で学校に通い、生きる事に一番輝く年齢で自分の将来を想像することすら怖くなる日を過ごしているのです。

ゴーシェ病と共存する私たち患者と患者家族と、これから生まれてくるであろうゴーシェ病患者とその家族が、生まれてきたことに誇りと喜びを感じ、心から安心した暮らしがおくれるよう新薬、新治療法が開発されるようご支援ご協力をいただけますこと、切に願っております。